写于 2016-12-04 11:10:05| 威尼斯人网上赌场平台| 体育

据美联社周三报道,一种名为锌指核酸酶的基因编辑技术首次在人类中用于治疗遗传疾病

一名名叫Brian Madeux的44岁男子在UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰接受Hunter综合征治疗,这是一种罕见的遗传疾病

这个消息发布后几天,一段视频展示了另一个有希望的标志性基因编辑技术CRISPR是如何工作的

基因编辑与基因治疗不同;当然,至少,马德克斯所处理的治疗水平与以往任何时候都不同

目前为人类使用而创造的大多数基因疗法都坚持使用人体的天然机制来转录使用病毒人工添加到细胞中的基因

不过这一次,医生正试图改变Madeux自己的DNA序列

根据美国国立卫生研究院的统计,亨特综合征是由于一种称为IDS的特定基因发生突变而引起的

该基因编码分解特定类型糖分子所必需的酶

由于酶基因的突变,糖不能被分解,它会积聚在细胞中并引发问题

这种情况可以通过输注具有亨特综合症的人缺乏的酶进行治疗;还可以控制疾病的其他一些症状

但是,它无法治愈

在这些幻灯片中查看所有本周最佳照片锌指核酸酶(ZFN)与CRISPR不同,CRISPR是主导科学和媒体对话的基因编辑技术

像CRISPR一样,ZFNs通过削减DNA来发挥作用

但是,切割的实际情况是不同的

(CRISPR更准确地称为CRISPR-Cas9,因为Cas9是负责切割的酶

)您实际上可以在新视频中看到切割的酶

该视频是周五在Nature Communications上发表的一篇新论文的核心内容,也在Twitter上分享

“我认为在研究人员播放这段视频时,CRISPR 2017会议上发出的声音是我听到的最新反应之一,”Sam Sternberg在Twitter上写道

(Sternberg还谈到了对大西洋的Sarah Zhang的反应,他对视频进行了报道)

虽然知道CRISPR的工作原理与科学家认为的完全相同,但人类基因编辑仍然非常新,而Madeux非常喜欢真正的风险

AP报告指出,根据在动物中进行的测试,治疗似乎是安全的,但是在基因组中插入一个错误 - 一种新的突变 - 是可能的,编辑不需要编辑的细胞基因也是可能的

目前还不清楚治疗是否有效;有关治疗的测试结果预计在2018年初